31/07/2014 18h02

Terapia personalizada para tratamento do câncer é classificada como revolucionária pelo FDA

Classificação apoia o avanço da CTL019 para auxiliar a identificação de necessidades não atendidas de pacientes com leucemia linfoblástica aguda recidiva/refratária

A Agência Reguladora Americana Food and Drug Administration (FDA) acaba de classificar como revolucionária a CTL019, uma terapia em investigação personalizada para o tratamento de leucemia linfoblástica aguda recidiva/refratária em adultos e crianças, da Novartis Oncologia. A base dessa terapia é a extração de células de defesa do tipo T do paciente e sua modificação em laboratório. Estas células modificadas são administradas ao paciente e combatem as células cancerígenas.

O pedido foi submetido pela Escola de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia, que possui um acordo exclusivo com a Novartis para pesquisa, desenvolvimento e comercialização de terapias celulares do tipo CAR T para o tratamento de câncer.

Esta é a quinta vez que a Novartis Oncologia recebe o título de terapia revolucionária, reforçando a trajetória da companhia como líder no desenvolvimento de terapias inovadoras, que auxiliam no tratamento de doenças que possuem necessidades significativas de novas terapias1,2,3,4. Em abril deste ano, o medicamento Zykadia® (ceritinib, antes conhecido como LDK378), indicado para pacientes com câncer de pulmão não pequenas células ALK+ avançado, recebeu a mesma designação.

De acordo com o FDA, a classificação como terapia revolucionária se destina a acelerar o desenvolvimento e a revisão de novos medicamentos que tratam doenças graves e que ameaçam a vida, caso seja demonstrada uma melhora substancial sobre uma terapia disponível em pelo menos um estudo clínico significativo. A classificação como terapia revolucionária agiliza todos as etapas do processo e possibilita uma orientação mais intensiva do FDA. Essa situação é diferente quando comparada a uma aprovação acelerada ou revisão prioritária, que podem ser concedidas à mesma droga, caso sejam encontrados critérios relevantes5.

Sobre a CTL019

CTL019 utiliza tecnologia CAR para reprogramar as células T do próprio paciente para “caçar” as células cancerosas que apresentam proteínas específicas, chamadas de CD19. Depois de terem sido reprogramadas, as células T (agora denominadas CTL019) são reintroduzidas no sangue do paciente, proliferam-se e se ligam às células cancerosas CD19+ para destruí-las.

Devido à CTL019 ser uma terapia em investigação, ainda não foi estabelecido seu perfil de eficácia e segurança. O acesso às terapias em investigação só está disponível por meio de ensaios clínicos cuidadosamente controlados e monitorados. Estes ensaios destinam-se a compreender melhor os potenciais benefícios e riscos da terapia. Devido à incerteza dos ensaios clínicos, não existe garantia de que CTL019 estará disponível comercialmente em qualquer parte do mundo.

Sobre leucemia linfoblástica aguda

A leucemia linfoblástica aguda (LLA) é o câncer mais comum diagnosticado em crianças, o que representa aproximadamente 25% dos diagnósticos de câncer entre crianças menores de 15 anos6. Pode também ocorrer em adultos e é um tipo de câncer no qual a medula óssea produz muitos glóbulos brancos anormais (linfócitos). LLA geralmente se agrava rapidamente, se não for tratada, e pode ser fatal em poucos meses. Por esse motivo, é essencial que o paciente comece o tratamento logo após o diagnóstico. Os pacientes com recidiva de LLA são aqueles que passaram por um período de normalização da produção de células do sangue, mas em que posteriormente foi novamente constatada a presença de células de LLA na medula e a diminuição nas células normais do sangue. Pacientes com LLA refratária ainda têm células de leucemia em sua medula, mesmo depois de passar pelo tratamento7.

Disclaimer

O release acima contém declarações prospectivas, que podem ser identificadas por palavras como “Terapia Revolucionária”, “investigação”, “trajetória”, “potencial”, “potencialmente”, “esperamos”, “promissor”, “pode”, “olhar para a frente”, “continuar”, ou termos similares, ou por discussões expressas ou implícitas em relação a aprovações de marketing potenciais para CTL019, ou a respeito de potenciais receitas futuras de CTL019 e Zykadia. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações. Tais declarações prospectivas são baseadas nas crenças e expectativas atuais do gerenciamento de eventos futuros e estão sujeitas a riscos e incertezas significativos conhecidos e desconhecidos. Se um ou mais destes riscos ou incertezas se materializarem, ou se as suposições subjacentes forem provadas como incorretas, os resultados reais podem variar materialmente daqueles estabelecidos nas declarações prospectivas. Não há garantia de que CTL019 será apresentado ou aprovado para venda em qualquer mercado, ou em qualquer momento particular.

Também não pode haver qualquer garantia de que CTL019 ou Zykadia serão um sucesso comercial no futuro. Em particular, o gerenciamento das expectativas em relação a CTL019 e Zykadia pode ser afetado por, entre outras coisas, as incertezas inerentes à pesquisa e ao desenvolvimento, incluindo resultados de ensaios clínicos inesperados e análise adicional de dados clínicos existentes; ações inesperadas regulamentares ou atrasos ou regulamentação governamental em geral; à capacidade da empresa de obter ou manter a proteção da propriedade intelectual; condições econômicas e da indústria em geral; tendências globais para contenção de custos de cuidados de saúde, incluindo pressões de preços em curso; problemas de fabricação inesperados e outros riscos e fatores referidos no atual Formulário de Novartis AG 20-F, arquivado com a Comissão de Valores Imobiliários e Intercâmbio dos EUA. A Novartis está fornecendo a informação neste release a partir desta data e não assume qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicado como resultado de novas informações, eventos futuros ou de qualquer outra forma.

Sobre a Novartis (www.novartis.com.br)

A Novartis oferece soluções de saúde inovadoras que atendem às necessidades em constante mudança de pacientes e da população. Com sede em Basileia, Suíça, a Novartis oferece um diversificado portfólio para melhor atender essas necessidades: medicamentos inovadores; cuidados com os olhos; medicamentos genéricos de baixo custo; vacinas preventivas e ferramentas de diagnóstico; produtos de consumo em saúde humana e animal. A Novartis é a única empresa global com posição de liderança em todas essas áreas. Em 2013, as operações do Grupo atingiram vendas líquidas de US$ 57,9 bilhões, enquanto cerca de US$ 9,9 bilhões foram investidos em pesquisa & desenvolvimento em todo o Grupo. As empresas do Grupo Novartis empregam aproximadamente 136 mil pessoas e operam em mais de 140 países ao redor do mundo.

Referências

1. Novartis Press Release. “Novartis meningitis B vaccine Bexsero receives FDA Breakthrough Therapy designation in the US.” Available at: http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2014/1774805.shtml. Accessed June 2014.
2. Novartis Press Release. “Novartis compound LDK378 receives FDA Breakthrough Therapy designation for ALK+ non-small cell lung cancer.” Available at: http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2013/1685517.shtml. Accessed June 2014.
3. Novartis Press Release. “FDA grants Breakthrough Therapy designation to Novartis’ serelaxin (RLX030) for acute heart failure”. Available at: http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2013/1711047.shtml. Accessed June 2014.
4. Novartis Press Release. “Novartis receives FDA breakthrough therapy designation for BYM338 (bimagrumab) for sporadic inclusion body myositis (sIBM).” Available at: http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2013/1723765.shtml. Accessed June 2014.
5. US Food and Drug Administration. Frequently Asked Questions: Breakthrough Therapies. Availableat:http://www.fda.gov/regulatoryinformation/legislation/federalfooddrugandcosmeticactfdcact/significantamendmentstothefdcact/fdasia/ucm341027.htm. Accessed June 2014.
6. Howlader, N., Noone, A. M., Krapcho, M, et al. SEER Cancer Statistics Review, 1975–2010. National Cancer Institute, April 2013; Section 28.9 (12) http://www.seer.cancer.gov/csr/1975_2010/results_merged/sect_28_childhood_cancer.pdf. Accessed June 2014.
7. Apostolidou, Effrosyni, et al. Treatment of Acute Lymphoblastic Leukaemia. Drugs 2007; 67 (15): 2153-2171.